新生兒罹患血友病 如何破解“有藥難及”？ |
| 時間：2022-04-19 20:49:09 來源：生活連線 作者：陽湖網 |
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說到血友病，可能很多人并不太了解，這是一種罕見的遺傳性疾病，因為血液中沒有足夠的凝血因子，患者就像玻璃一樣脆弱。之前我們欄目也報道過血友病注射藥進醫(yī)保的新聞，而就在去年11月，上海第四屆進博會展臺罕見病藥物展出了一種治療血友病的新型藥物，這種藥物相比傳統(tǒng)的治療方法有什么不同，能否挽救血友病患者的“玻璃人生”呢？來看報道。
市民袁女士去年喜獲麟兒，誰曾想，孩子在一個月大的時候查出了血友病。
市民 袁女士
當時是肺炎住院了之后，抽血的時候手臂腫了。醫(yī)生懷疑是這方面的問題，做了檢測查出來的。
血友病是一種遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，因為血液中缺少足夠的凝血因子，患者就像玻璃一樣脆弱，一點小小的磕碰傷口就會流血不止，有時就算沒有明顯外傷，也可能發(fā)生“自發(fā)性”出血，缺乏治療將導致慢性和致殘性的關節(jié)疾病。該病發(fā)病率約為萬分之一，每一萬名新生兒中就會有一名血友病患者，以此估算，中國約有14萬名血友病患者，其中絕大部分為男性。目前，該病尚未找到根治方法，患者需終身用藥，即注射凝血因子。
常州一院血液科副主任醫(yī)師 吳煒
全身都會有可能出血，最常見的就是關節(jié)肌肉還有胃腸道，嚴重的顱內出血，牙齦出血都會有。一般來說我們是一個星期用三次，現(xiàn)在有重組的，也有血漿的?，F(xiàn)在我們常州基本都用重組的Ⅷ因子，這個一支五百單位的要1832元，一年要三四十萬，這是最基本的治療，現(xiàn)在進醫(yī)保，報90%多。
按照缺乏的凝血因子不同，血友病分為A型、B型和C型，其中A型（即凝血因子Ⅷ缺乏）占比約80%-85%。2018年11月我國獲批進口一種新型藥物“艾美賽珠單抗”，用于A型血友病患者的常規(guī)預防性治療，以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率。該藥采用皮下注射方式，改變了患者每周三次靜脈注射凝血因子及抗體患者無預防性藥物的治療現(xiàn)狀，有效提升了小月齡患兒用藥的便利性和依從度。袁女士的孩子現(xiàn)在才六個半月，“有藥可醫(yī)”讓她看到了希望，但高昂的價格，又讓她“有藥難及”。
市民 袁女士
我們現(xiàn)在想用的是艾美賽珠單抗，這個藥它目前不在醫(yī)保的范圍內，費用特別的昂貴。以成人60公斤的體重來計算，一年的費用是136萬，這個是每年都需要的一個開支。就希望這個藥可以盡快納入醫(yī)保。
值得提醒的是，血友病是一種遺傳病，預防的最好辦法就是孕婦做產前篩查，避免生出血友病的患兒，以此來杜絕終身用藥治療的痛苦。
常州一院血液科副主任醫(yī)師 吳煒
常規(guī)的孕檢其實不做這個篩查，其實應該做的，如果發(fā)現(xiàn)有問題的話，還是要提前干預，不要把他生下來。
一方面，有家族史的孕婦在產檢的時候，要真正重視起來；另一方面，也希望更多的罕見藥可以被納入醫(yī)保，惠及患者。
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